“ L'importanza delle Staminali Ematopoietiche “ 

 Il trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (CSE) è una terapia consolidata ed efficace per molte malattie ematologiche come leucemie acute e croniche, linfomi, mieloma multiplo, sindromi mielodisplastiche, aplasia midollare grave, insufficienze midollari primitive e secondarie, gravi immunodeficienze congenite ed acquisite, beta-talassemia ed altre emopatie genetiche.
 

La normale sede funzionale delle CSE, dopo la nascita e per tutta la vita, è il midollo osseo che ne contiene complessivamente circa un milione o poco più.  Le CSE sono le cellule progenitrici di tutte le cellule del midollo osseo e del sangue periferico e provvedono a sostituire continuamente globuli rossi, globuli bianchi e piastrine che giungono al termine del loro ciclo vitale. La capacità rigenerativa delle CSE è enorme poiché producono ogni giorno, in condizioni normali, circa 500 miliardi ci nuove cellule mature che vengono immesse nel sangue, e provvedono nel contempo alla loro auto-riproduzione.
 

Cellule Staminali
 Ematopoietiche

Su queste basi si è sviluppato il trapianto di midollo osseo come terapia sostitutiva nei casi di insufficienza o di grave patologia della funzione ematopoietica midollare, come nelle malattie sopra menzionate.  Il successo del trapianto presuppone la eliminazione totale o quasi delle cellule midollari malate presenti nel paziente, con un trattamento chemio e/o radioterapico mieloablativo, prima dell’infusione del midollo osseo.  Il trapianto può essere effettuato utilizzando il midollo osseo dello stesso paziente (trapianto autologo) quando le CSE sono risparmiate dalla malattia.  In tutti i casi, se le condizioni del paziente lo consentono, il trapianto può essere effettuato con il midollo osseo di un donatore sano (trapianto allogenico).
 

Il trapianto allogenico richiede una identità totale o molto elevata tra donatore e ricevente per il sistema HLA (sistema genetico principale di compatibilità nei trapianti).  Per questo, quando è possibile (circa 30% dei casi) viene utilizzato un donatore familiare (di solito un fratello o una sorella del paziente).  In mancanza di questo, si cerca un donatore idoneo nei registri di donatori di midollo osseo esistenti a livello regionale, nazionale ed internazionale, che contano in totale quasi 10 milioni di donatori (il registro italiano conta circa 308.000 donatori, il registro sardo più di 20.000 donatori).  La probabilità di trovare un donatore idoneo nei registri, per chi ne fa richiesta, è valutabile in media intorno al 40%.  A questo limite, si deve aggiungere il rischio di grave malattia secondaria da trapianto (GVHD), che pesa sui pazienti sottoposti a trapianto allogenico (specialmente da donatore non familiare) in una percentuale rispettivamente del 35-55% per la forma acuta e del 55-75% per la forma cronica.  Va tenuto presente che la GVHD è la principale causa di mortalità nel trapianto.

Il sangue di cordone ombelicale rappresenta una fonte importante di CSE che viene utilizzata con successo per trapianto, in alternativa al midollo osseo, principalmente nei bambini, ma anche in adulti.  Rispetto al midollo osseo, il sangue di cordone ombelicale è molto più facile da prelevare, non comporta alcun trattamento per il donatore, che non è esposto ad alcun rischio.  La sua conservazione in azoto liquido lo rende immediatamente disponibile quando viene richiesto per un trapianto.  La sua idoneità, in termini di sicurezza per i pazienti, è accertata rapidamente dopo il prelievo e non subisce poi alcun cambiamento nel periodo più o meno lungo di crioconservazione.  Viceversa nel caso di donazione del midollo osseo, è sempre necessario verificare l’idoneità del donatore con un check-up completo, poco prima della donazione. Ma soprattutto, l’incidenza e la gravità della GVHD sono significativamente minori nel trapianto di sangue di cordone ombelicale rispetto al trapianto di midollo osseo.

La possibilità di poter conservare le proprie cellule staminali di sangue cordonale favorendo l'informazione sull'importanza degli usi terapeutici aumenterebbe la donazione da parte delle partorienti. 
 

Per le ragioni sopra esposte, è auspicabile che il progetto della Associazione Osidea trovi sostegno di tutta la popolazione, delle Aziende oltreché delle associazioni di volontariato e degli operatori sanitari. 

   Relazione del  Prof. Licinio Contu